A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) deu um freio duro na venda, fabricação e uso do Elevidys®, a polêmica terapia gênica da Roche, após surgirem relatos de mortes por falência hepática nos Estados Unidos. O caso envolve pacientes com distrofias musculares usando o medicamento fora das regras autorizadas aqui no Brasil, o que levou à suspensão preventiva anunciada na última quinta-feira (24).
O Elevidys®, liberado para uso nacional desde dezembro de 2024, é destinado exclusivamente a crianças entre 4 e 7 anos com mutação no gene DMD. Cerca de dez brasileiros já foram tratados com ele, sem registros de óbitos até agora. Entretanto, a Anvisa recebeu três notificações de eventos adversos: duas sem gravidade e relacionadas provavelmente ao tratamento e uma outra pouco associada ao medicamento.
Mesmo reconhecendo que efeitos colaterais como alterações no fígado e problemas gastrointestinais constam na bula, a agência agiu em conjunto com a Roche para aprofundar a apuração dos riscos. A hepatotoxicidade do vetor viral usado no remédio é uma preocupação antiga e que exige cuidados redobrados.
A vigilância no caso não para. A Anvisa prometeu continuar monitorando o cenário, trabalhando em parceria com autoridades regulatórias dos Estados Unidos e do Japão. O uso do Elevidys® seguirá proibido até que novas avaliações confirmem sua segurança, eficácia e definam controles mais rígidos para evitar riscos à saúde.